11 ay önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Solid Biosciences'ın (SLDB) "IGNITE DMD" Faz I/II klinik denemesini, denemeye katılan genç hastalardan birinin "ciddi bir olumsuz olay" yaşamasının ardından durdurdu. Söz konusu hastanın iyileşmesine, bu tür ciddi olumsuz olaylara maruz kalan yeni hasta olmamasına ve şirketin FDA'ya "hasta güvenliğini artırmaya yönelik bilgi ve önlemler" ve "üretim süreci iyileştirmeleriyle ilgili veriler" sağlamasına rağmen FDA, bu tür ciddi olumsuz olaylarla ilgili denemelere izin vermedi. Temmuz ayında devam etti ve Solid Biosciences'tan denemeleri ve denemeleri tekrar rayına oturtmak için eklemeyi önerdiği güvenlik önlemleri hakkında daha fazla bilgi sağlamasını istedi. Üç ay daha ileri sar ve — başarı! Perşembe günü Solid Biosciences şunları doğruladı: FDA, şirketin "tüm klinik bekleme sorularını tatmin edici bir şekilde yanıtladığını" kabul ederek, denemelerindeki "klinik bekletmeyi kaldırdı". İleriye dönük olarak şirket, SGT-18'in viral yükünü azaltmak amacıyla boş viral kapsidlerin çoğunu (viral materyali içeren protein kabuğu) çıkarmayı ve denemelere giren çocuk hastaların maksimum ağırlığını 001 kilogramla sınırlandırmayı planlıyor. hastaların maruz kaldığı tedavi. Adından da anlaşılacağı gibi, Solid Biosciences'ın IGNITE DMD denemeleri, çoğunlukla iki yaş ve üzeri genç erkek çocuklarda ilerleyici kas dejenerasyonuna ve zayıflığa neden olan genetik bir hastalık olan Duchenne Musküler Distrofinin (DMD) etkilerini yavaşlatmayı veya tersine çevirmeyi amaçlamaktadır (bu, düşük deneme katılımcılarının maksimum ağırlığı). Şirketin SGT-001'i, hastalığa neden olan sorunları düzeltmek için kodlanmış DNA içeren değiştirilmiş bir virüsü hastaya enjekte eden bir gen terapisidir. En azından teoride olması gereken budur. IGNITE DMD denemeleri, pratikte işe yarayıp yaramadığını öğrenmek için tasarlandı ve FDA'nın yeniden değerlendirmesi sayesinde, artık bu denemelerin muhtemelen 2021'in ilk çeyreğinde devam etmesine izin verilecek. Chardan analisti Gbola Amusa Perşembe günü bir notta şunları doğruladı: FDA'nın kararı, SGT-001'in gelişimini 50 milyar dolarlık küresel pazar fırsatına yönelik "tekrar yoluna sokuyor". Onaylandığı takdirde tedavi, dünya çapında insan kullanımı için onaylanmış "nispeten az sayıdaki" gen tedavisinden biri olacak ve Solid Biosciences'ı bu pazarda lider konuma getirecek. Ve SGT-001 gibi gen terapisi ürünleri "yeni, karmaşık ve üretimi nispeten zor" olarak kabul edildiğinden, rakiplerin bu pazara girişindeki engeller önemli olacaktır. Analist bunu "büyük bir fırsat" olarak görüyor; Risksiz, ancak tedavi kanıtlanırsa Solid Biosciences hisselerini şu anki fiyatı olan 4 dolardan 12.50 dolara veya daha fazlasına çıkarabilecek bir şey. Bu arada, bu yeni fiyat hedefi, Amusa'nın FDA'nın Perşembe günkü kararından önce şirkete verdiği değerin iki katından fazla ve mevcut seviyelerden %208'lik bir artışa işaret ediyor. Ve aslında Amusa, "ilerlemeyle" tedavinin "SLDB'yi güncellenmiş fiyat hedefimiz olan 12.50 $'ın çok ötesine taşıyabileceğini" düşünüyor ve geçmiş yıllarda Solid Biosciences hisselerinin "varlık başına >50 $'lık zirvelere bile ulaştığını" tekrar tekrar belirtiyor. Bu, nihai yükselişin bugün varsaymaya hazır olduğundan çok daha büyük olabileceğini ima ediyor. (Amusa'nın geçmiş performansını izlemek için buraya tıklayın) Genel olarak SLDB, analistlerin fikir birliğine göre 2 "satın alma" ve 1 "tutma" derecelendirmesine dayalı olarak Orta Düzeyde Satın Alma notuna sahiptir. Hisseler 4.06 dolara satılıyor ve 7.17 dolarlık ortalama fiyat hedefi %79'luk bir artış potansiyeline işaret ediyor. (TipRanks'te SLDB hisse analizine bakın) Cazip değerlemelerle sağlık sektörü hisse senetleri alım satımına yönelik iyi fikirler bulmak için, TipRanks'ın hisse senedi içgörülerinin tamamını birleştiren yeni başlatılan bir araç olan TipRanks'ın Satın Alınacak En İyi Hisse Senetlerini ziyaret edin. Yasal Uyarı: Bu makalede ifade edilen görüşler, yalnızca öne çıkan analistlerinkiler. İçeriğin yalnızca bilgi amaçlı kullanılması amaçlanmıştır.
,